每年6月是全球重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)月，同時(shí)每年的6月15日是重癥肌無(wú)力關(guān)愛(ài)日。全身型重癥肌無(wú)力作為一種罕見(jiàn)的慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，其特征是肌肉無(wú)力的反復(fù)發(fā)生和易疲勞，具有病程長(zhǎng)、難治愈、易復(fù)發(fā)的特點(diǎn)，不僅嚴(yán)重影響患者的日常生活、社會(huì)交往和工作能力，急性加重時(shí)甚至?xí)＜吧?。早?018年，全身型重癥肌無(wú)力就已被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。
哈爾濱醫(yī)科大學(xué)附屬第二醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科四病區(qū)副主任、主任醫(yī)師李磊教授認(rèn)為，如今，隨著對(duì)重癥肌無(wú)力疾病認(rèn)知的加深，重癥肌無(wú)力的治療手段逐漸演變，創(chuàng)新生物靶向治療給患者帶來(lái)了帶病但不發(fā)病的新希望。與此同時(shí)，得益于國(guó)家政策的支持，特別是創(chuàng)新藥被納入醫(yī)保報(bào)銷，全身型重癥肌無(wú)力患者醫(yī)有所藥、藥有所保，已經(jīng)有越來(lái)越多的患者能夠用得上、用得起國(guó)際前沿的生物靶向治療手段，得以重返正常生活和工作。
李磊在門(mén)診為患者看診
據(jù)了解，自今年1月1日起，新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄在全國(guó)正式實(shí)施以來(lái)，用于治療全身型重癥肌無(wú)力的創(chuàng)新藥、全球領(lǐng)先的FcRn拮抗劑目前已被納入醫(yī)保報(bào)銷。以哈爾濱市為例，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用降低至最低6萬(wàn)多元，極大減輕了治療負(fù)擔(dān)。
新突破，“雙達(dá)標(biāo)”成為重癥肌無(wú)力新治療目標(biāo)
李磊表示，當(dāng)前，臨床醫(yī)生和患者都比以往更加追求達(dá)到疾病癥狀和治療副作用均最小化的“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，所謂“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)，就是在控制藥物治療副作用小的前提下達(dá)到微小狀態(tài)，即幫助患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制，并減輕治療副作用、提高生活質(zhì)量。據(jù)介紹，長(zhǎng)期以來(lái)，全身型重癥肌無(wú)力患者的治療依靠專家經(jīng)驗(yàn)判斷和傳統(tǒng)治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、靜脈注射免疫球蛋白、血漿置換以及胸腺切除等，然而這些傳統(tǒng)治療手段在一定程度上能改善肌無(wú)力癥狀，但在疾病控制、長(zhǎng)期安全性等方面存在明顯不足，導(dǎo)致患者可能存在肝腎毒性、骨髓抑制、感染及遠(yuǎn)期腫瘤等風(fēng)險(xiǎn)，遠(yuǎn)不能滿足患者恢復(fù)正常生活和工作的需要，實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)的治療目標(biāo)非常困難。
“值得關(guān)注的是，近年來(lái)隨著FcRn拮抗劑這類生物靶向治療手段的問(wèn)世和臨床應(yīng)用，無(wú)疑為重癥肌無(wú)力患者提供了癥狀有效控制和安全性雙重達(dá)標(biāo)的有力武器?！崩罾谡f(shuō)，“門(mén)診中我碰到不少患者，他們的治療愿望其實(shí)非常簡(jiǎn)單，就是通過(guò)規(guī)范治療達(dá)到雙達(dá)標(biāo)的狀態(tài)，從而能夠像普通人一樣正常生活，甚至重回工作崗位，重新找到人生價(jià)值和社會(huì)價(jià)值。”
創(chuàng)新藥生物靶向療法納入醫(yī)保，哈爾濱患者年治療自付費(fèi)用最低6萬(wàn)多元
“今年剛納入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新生物靶向療法FcRn拮抗劑，其作用機(jī)制獨(dú)特，能靶向清除IgG抗體，且對(duì)非IgG免疫球蛋白影響很小，在起效時(shí)間、療效、安全性等方面特點(diǎn)突出。從短期來(lái)看，這類生物靶向治療手段能夠幫助患者迅速地緩解和控制癥狀，盡早、盡快實(shí)現(xiàn)雙達(dá)標(biāo)；從長(zhǎng)期應(yīng)用來(lái)講，最大程度地減少副作用是重中之重，靶向生物制劑不僅能夠幫助患者延緩復(fù)發(fā)、減少病情波動(dòng)，并且有效降低激素的使用劑量，副作用更小，為實(shí)現(xiàn)長(zhǎng)期雙達(dá)標(biāo)也提供了有力選擇?！崩罾趶?qiáng)調(diào)。
FcRn拮抗劑是國(guó)內(nèi)可醫(yī)保報(bào)銷的拮抗劑，主要用于治療乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力患者。據(jù)悉，納入醫(yī)保目錄前，按照一年5個(gè)治療周期計(jì)算，全身型重癥肌無(wú)力患者使用該藥物的年治療費(fèi)用約為40萬(wàn)元左右；納入醫(yī)保后，哈爾濱本地患者報(bào)銷比例約為52%-72%，按照一年5個(gè)治療周期，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用最低6萬(wàn)多元。
李磊說(shuō)，如今，我國(guó)重癥肌無(wú)力臨床診療已經(jīng)進(jìn)入生物靶向治療新時(shí)代，靶向生物制劑納入國(guó)家醫(yī)保目錄，大幅降低了患者的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，使理想的“雙達(dá)標(biāo)”狀態(tài)不再可望而不可及。借助生物靶向治療手段，實(shí)際上，重癥肌無(wú)力患者能夠通過(guò)長(zhǎng)期規(guī)范的治療和管理，將疾病長(zhǎng)期維持在穩(wěn)定狀態(tài)，減少肌無(wú)力危象的發(fā)生和反復(fù)住院，同時(shí)最大程度減少長(zhǎng)期用藥的副作用，真正回歸正常生活和工作。（木白）